何謂真實世界數據/真實數據證據

所謂真實世界數據(Real World Data, 簡稱RWD)，是在實際醫療環境中收集的數據，而不是來自嚴格控制的臨床試驗產生的數據，其來源可以是常規性蒐集與病人健康狀態相關或健康照顧過程中所得到的任何數據，如醫院電子病歷、全民健康保險數據庫、上市後監視之資訊、穿戴式裝置產生之數據等。而真實數據證據(Real World Evidence, 簡稱RWE)，則是RWD經過適當的分析方法後，則得到的證據。因此，RWE的證據強度，取決於RWD數據的適用性、研究執行的合規性及研究設計的適切性。

RWD臨床相較一般臨床試驗，對上市後藥品使用族群更有代表性證據。一般臨床試驗數據指經過完整臨床試驗規劃，且試驗受試者是經過篩選並且排除試驗期間受干擾藥物等條件，但需要花費較多執行時間以及費用；而RWD是在真實世界中所收集所得到的數據，則是直接收集實際應用後的紀錄結果。RWD在進行收集前，會明確訂定研究目標，再制定計畫書，才可選擇其適合的數據來源；待數據收集後再進行分析，最終即可得到RWD。

在過去，RWE主要是滿足原廠在上市後與藥物監視相關規範的合規性；如今，RWE的應用廣泛，在研究、藥廠及醫院皆有優勢，但同樣也伴隨著一些挑戰，將RWE的應用及挑戰整理如下：

用途

• 藥物／醫療器材和治療方法的效果評估：評估在廣泛人群中，藥物／醫療器材和治療方法的實際療效和安全性。
• 上市後監測：在藥物或醫療器材上市後，透過RWE進行持續監測，確保其安全性和有效性。
• 決策支援：為主管機構、醫院和醫療政策制定者提供支持，幫助做出基於證據的決策。
• 個人化醫療：利用RWE來開發和優化個人化治療方案。

優勢

• 涵蓋廣泛：相較於臨床試驗，RWD/RWE可以涵蓋更多樣化的患者群體，包含各種背景和健康狀況的患者，尤其是罕見疾病或癌症患者，RWD可以提供其用藥的參考數據。
• 成本效益：RWD/RWE研究通常比臨床試驗成本更低，因為它們使用現有的資料來源。
• 即時性：RWD可以以最新的數據進行分析，提供最新的臨床分析資料。

挑戰

• 數據品質：RWD的品質和完整性會依數據來源及分析方法，影響RWE的可靠性。
• 偏差和混雜因素：因為RWD不是在嚴格控制的條件下收集的，偏差和混雜因素較多，需要專業的數據分析人員針對所需進行分析。
• 隱私和資料安全：RWD的數據取得皆必須在政府的監控下進行或是在醫院特定加密的電腦執行，在執行上會有一定難度。

除此之外，RWD還可以作為罕見疾病或癌症對其用藥的參考數據，收集過程中不須有特殊的納入排除條件、也不會限制執行機構地點，故可以呈現真實世界中人口的組成。綜合上述，RWD和RWE扮演可以輔助應用在完善試驗設計、上市前的療效證據、上市後監視及安全性評估以及上市後仿單資訊的更新等作用。

RWD/RWE在現代醫療決策和監管中扮演著越來越重要的角色，補充了傳統臨床試驗的不足，提供了更廣泛的實際應用情境中的證據。紳詠團隊擁有豐富數據分析及管理經驗，能全方位替客戶收集適當數據並評估其應用及效益，如有相關需求，歡迎與我們聯繫。

參考來源：

1. 台灣臨床試驗資料平台

2. 衛生福利部